Innovative Screeningplattform zur Identifizierung von effektiven Wirkstoffen für Retinaerkrankungen
Mit über 150 Millionen Betroffenen sind degenerative Erkrankungen der Netzhaut die weltweit häufigste Ursache für Sehbehinderungen. Beispiele sind die erbliche Retinis Pigementosa (RP) und die altersbedingte Makuladegenration (AMD), die sich durch die immer älter werdende Bevölkerung zur Epidemie ausweitet. Wirksame Therapien zur Behandlung dieser Erkrankungen gibt es derzeit keine. Die Schädigung der Netzhaut wird dadurch erzeugt, dass Pigmentzellen, die auf der Netzhaut liegen, nicht mehr in der Lage sind, Abfallprodukte aufzunehmen und zu recyceln. Die akkumulierten Abfallprodukte zerstören allmählich die Netzhaut. Substanzen, die die Pigmentzellen zur Stoffaufnahme stimulieren können, wären in der Lage diese Störung zu beheben und demnach geeignete Kandidaten für ein Therapeutikum. Bis dato ist die Forschung jedoch auf menschliche Spenderaugen angewiesen. Dies verhindert eine massenhafte Testung von Substanzen zur Suche nach potenziellen Wirkstoffen.
Das Projekt Cleansight der Technischen Universität Dresden validiert ein Verfahren, das es erlaubt, massenhafte Testungen an menschlichen Pigmentzellen vorzunehmen. Ermöglicht wird dies durch den Einsatz menschlicher Stammzellen, die sich zu Pigmentzellen entwickeln. Die Stoffaufnahme durch die Pigmentzellen wird über automatisierte bildgebende Verfahren analysiert. Nach der Identifikation vielversprechender Kandidaten werden diese im Tiermodell mit transplantierten Pigmentzellen, die aus den humanen Stammzellen gebildet wurden, untersucht. Wirkstoffkandidaten können so bereits im lebenden Organismus untersucht werden, ohne speziesspezifischen Fehleinschätzungen zu unterliegen. Die Suche nach Arzneiwirkstoffen und klinische Studien werden signifikant beschleunigt. Eine kurz- bis mittelfristige Verwertungsmöglichkeit ist die Auslizenzierung der Technologie oder identifizierter Wirkstoffkandidaten.